Les maladies infectieuses ont pu être contrôlées depuis les années 1940 par les antibiotiques. Ceux-ci sont partiellement ou totalement obtenus par fermentation, c'est-à-dire par un procédé biotechnologique.
À côté des maladies infectieuses, il existe des états pathologiques liés à une anomalie ou à une absence de synthèse par l'organisme d'une ou plusieurs molécules.
Par exemple, une grande partie des diabètes est due à un manque d'insuline, molécule synthétisée par le pancréas, qui assure la régulation de la répartition du glucose dans l'organisme en évitant en particulier qu'il circule en excès dans le sang.
Un autre exemple est celui des hémophilies, qui sont liées à un manque ou à une inefficacité de molécules agissant dans la coagulation du sang (les facteurs VIII ou IX responsables respectivement des hémophilies A ou B).
Il en est de même pour certains nanismes, dus à un déficit de l'hormone de croissance hypophysaire.
Dans tous ces cas, dans un premier temps, on a extrait les molécules déficientes du sang ou des organes d'individus réputés sains, et obtenu la guérison apparente des patients à conditions de répéter régulièrement les injections, car la durée de vie des molécules injectées est brève.
Dans un second temps, il a été jugé préférable de produire les molécules actives en fermenteurs à partir de micro-organismes, ou de cultures cellulaires modifiés par transgénèse, ou à partir d'animaux transgéniques. C'est par exemple le cas pour l'insuline, les facteurs antihémophiliques, et l'hormone de croissance.
Dans un troisiéme temps, il est envisageable de transférer le gène responsable de la production de la molécule active manquante à l'individu qui en a besoin. Ainsi, celui-ci serait théoriquement guéri. Cette étape, on le comprend facilement, n'est envisagée qu'aprés de longues études, en particulier pour savoir si le risque pris est parfaitement justifié (voir principe de précaution).
D'autres études sont en cours, par exemple pour produire de l'hémoglobine, molécule clé de la respiration, qui assure le transport de l'oxygène et du gaz carbonique dans le sang.
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موضوع: biotechnologie et santé 
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